yandex track
Как редактирование генома меняет подход к лечению наследственных заболеваний

Как редактирование генома меняет подход к лечению наследственных заболеваний

Конец 2023 года стал переломным моментом для медицины: технология CRISPR-Cas9 впервые вышла за пределы лабораторий и получила одобрение для клинического применения.

Одним из ключевых примеров стала терапия exa-cel, нацеленная на лечение серповидно-клеточной анемии.

Согласно данным многоцентрового исследования CLIMB-121, опубликованного в New England Journal of Medicine, у 97% пациентов с тяжёлой серповидно-клеточной анемией не наблюдалось вазо-окклюзивных кризов в течение года после однократного введения модифицированных аутологичных клеток.

В исследование были включены 44 пациента.

Профиль безопасности exa-cel в целом соответствовал ожидаемым эффектам миелоаблативной подготовки бусульфаном и трансплантации аутологичных гемопоэтических клеток.

В декабре 2023 года FDA зарегистрировало терапию под торговым названием Casgevy — это стало первым в мире одобрением метода лечения, основанного на редактировании генома человека с помощью CRISPR-Cas9.

Что это меняет уже сейчас:

  • Редактирование генома впервые стало частью одобренной медицинской практики.
  • Генная коррекция перестаёт быть экспериментальной технологией: начинается её практическое применение.

Достижения CRISPR-терапии вызвали широкий резонанс, поскольку впервые подтвердили возможность лечения наследственных заболеваний путём точечной коррекции генетического дефекта. Это стало важным шагом в развитии персонализированной медицины и актуализировало профессиональную дискуссию об этических и практических аспектах внедрения генных технологий в клиническую практику.

Источники
1. Frangoul H., Locatelli F., Sharma A. и др. Exagamglogene Autotemcel for Severe Sickle Cell Disease // New England Journal of Medicine. – 2024. – Vol. 390, № 18. – P. 1649–1662. – DOI: 10.1056/NEJMoa2309676. ​
2. Chamberlain, J.S. FDA одобрило первую в США терапию, основанную на редактировании генома CRISPR // American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT). – 2023. – 8 декабря. – URL: https://www.asgct.org/publications/news/december-2023/fda-approves-u-s-first-crispr-edited-gene-therapy (дата обращения: 30.04.2025). ​
3. FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease // U.S. Food and Drug Administration. – December 8, 2023. – URL: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease (дата обращения: 30.04.2025).

Авторы

Комментарии • 0

Чтобы оставить комментарий, пожалуйста, войдите на портал

Комментарии • 0

Чтобы оставить комментарий, пожалуйста, войдите на портал