Как редактирование генома меняет подход к лечению наследственных заболеваний
Конец 2023 года стал переломным моментом для медицины: технология CRISPR-Cas9 впервые вышла за пределы лабораторий и получила одобрение для клинического применения.
Одним из ключевых примеров стала терапия exa-cel, нацеленная на лечение серповидно-клеточной анемии.
Согласно данным многоцентрового исследования CLIMB-121, опубликованного в New England Journal of Medicine, у 97% пациентов с тяжёлой серповидно-клеточной анемией не наблюдалось вазо-окклюзивных кризов в течение года после однократного введения модифицированных аутологичных клеток.
В исследование были включены 44 пациента.
Профиль безопасности exa-cel в целом соответствовал ожидаемым эффектам миелоаблативной подготовки бусульфаном и трансплантации аутологичных гемопоэтических клеток.
В декабре 2023 года FDA зарегистрировало терапию под торговым названием Casgevy — это стало первым в мире одобрением метода лечения, основанного на редактировании генома человека с помощью CRISPR-Cas9.
Что это меняет уже сейчас:
- Редактирование генома впервые стало частью одобренной медицинской практики.
- Генная коррекция перестаёт быть экспериментальной технологией: начинается её практическое применение.
Достижения CRISPR-терапии вызвали широкий резонанс, поскольку впервые подтвердили возможность лечения наследственных заболеваний путём точечной коррекции генетического дефекта. Это стало важным шагом в развитии персонализированной медицины и актуализировало профессиональную дискуссию об этических и практических аспектах внедрения генных технологий в клиническую практику.
Авторы
Комментарии • 0
Чтобы оставить комментарий, пожалуйста, войдите на портал
Комментарии • 0
Чтобы оставить комментарий, пожалуйста, войдите на портал