Впечатляющий статья, спасибо. 

Материалы редакции Medpoint

Травматология и ортопедия

Клиническая фармакология

Общая врачебная практика (семейная медицина)

Ученые выяснили, что медикаментозное лечение деносумабом уменьшает процесс разрушения костей у больных с фиброзной дисплазией.


Фиброзная дисплазия связана с генными мутациями, которые приводят к тому, что рубцовая (фиброзная) ткань заменяет здоровую кость, начиная с раннего детства. Эти фиброзные поражения, для которых характерно ускоренное обновление костной ткани, ослабляют кости, приводя к деформациям костей, переломам, инвалидности и боли. В некоторых случаях поражения могут давить на органы и нервы, нарушая такие функции, как зрение и дыхание. Ученые из Национального института стоматологических и черепно-лицевых исследований (NIDCR) и Клинического центра NIH показали, что деносумаб может улучшить качество жизни пациентов, способствуя формированию здоровой костной ткани[1].<h2>О препарате</h2>«Операция по-прежнему считается стандартным методом лечения переломов и деформаций, вызванных фиброзной дисплазией, — говорит старший автор Элисон Бойс, доктор медицинских наук, клинический исследователь NIDCR. «Деносумаб — первое лекарство, которое влияет на поведение поражений фиброзной дисплазии и улучшает исходы заболевания у пациентов». Деносумаб — это препарат, лицензированный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для лечения проблем с костями, вызванных остеопорозом и раком. Он блокирует белок под названием RANKL (активатор рецептора лиганда ядерного фактора каппа-В), уровень которого повышен у пациентов с фиброзной дисплазией и, как считается, способствует метаболизму костной ткани.<h2>Результаты исследований и дальнейшие перспективы</h2>Во второй фазе клинических испытаний 8 женщин получали высокие дозы деносумаба в течение полугода. В конце периода лечения биопсия и сканирование костей пациентов показали заметное снижение метаболизма костной ткани в очагах поражения. Белки в крови, связанные с обменом костей, также снизились до нормального уровня. Эти результаты показали, что лечение улучшило качество и прочность костей пациентов. Пациенты также отмечали снижение осложнений при приеме деносумаба. Один пациент с поражением ребер сообщил об увеличении функции легких. У другого участника с фиброзной дисплазией черепа улучшилось зрение. У одного пациента развилась тяжелая гиперкальциемия. У пострадавшего участника началась рвота через 12 недель после прекращения лечения деносумабом; За 3,5 недели до начала рвоты результаты лабораторных анализов были в норме. ﻿В то время, когда началась рвота, уровень кальция в сыворотке был заметно повышен (23 мг на децилитр; нормальный диапазон от 8,6 до 10,2), а уровень С-концевого телопептида увеличился до 670% от исходного уровня. Участник получил жидкости, кальцитонин, золедронат и дополнительные дозы деносумаба и выздоровел без явных последствий. Следует отметить, что у этого участника была обширная фиброзная дисплазия с самым высоким уровнем метаболизма костной ткани в когорте на исходном уровне.<blockquote><div class="quote-line">«Это исследование — кульминация 25-летней клинической работы в NIDCR, направленной на понимание основных механизмов фиброзной дисплазии и определение перспективных методов лечения», — сказала директор NIDCR Рена Д'Суза, доктор медицинских наук, доктор медицинских наук.&nbsp;</div></blockquote>Деносумаб показал себя многообещающе, но аномальный метаболизм костной ткани возобновился у всех пациентов, кроме одного, после того, как они прекратили прием препарата. У четырех пациентов костный обмен превышал уровни до лечения. ﻿Доктор Бойс отметил, что клиницисты будут иметь решающее значение для учета рисков при лечении пациентов. Чтобы определить, может ли более раннее введение деносумаба полностью предотвратить образование поражений, доктор Бойс и ее команда в настоящее время тестируют лекарство в новом клиническом испытании у детей с фиброзной дисплазией.<h2>Выводы</h2><ul><li>Лечение деносумабом может принести клиническую пользу&nbsp;пациентам с фиброзной дисплазией за счет снижения активности поражения и обеспечения созревания остеогенных клеток и формирования кости.</li><li>У некоторых пациентов, особенно у пациентов с тяжелым течением заболевания, наблюдается заметное восстановление костного обмена с гиперкальциемией.</li><li>Эти результаты обеспечивают дальнейшее понимание патогенеза фиброзной дисплазии и поддерживают использование деносумаба в качестве механистически управляемой стратегии лечения. Но потенциальное возникновение рикошетной гиперкальциемии считается важным фактором, требующим осторожности.</li></ul><div class="accordion"><summary class="accordion-summary">Источники:</summary>1) https://www.nih.gov/news-events/news-releases/therapy-rare-bone-disorder-shows-promise-nih-clinical-trial</div>

Деносумаб снижал аномальное ремоделирование костей при фиброзной дисплазии

Авторы